药品说明
【成分与药理作用】
沃拉西地尼（Vorasidenib）可同时高度选择与竞争性抑制具有原发IDH1或IDH2突变的突变型酶，使其彻底失去催化活性。带有该突变的脑胶质瘤由于其酶底物异常会致使海量的致癌代谢副产物（2-羟基戊二酸或2-HG）在脑组织严重堆积，这些垃圾物质会锁死恶变的神经胶质细胞处于永久未分化繁殖状态。该药成功透界穿透中枢神经之后，能够急速肃清细胞环境的2-HG水平，阻断肿瘤DNA向致癌端甲基化的发展趋势，促使癌细胞中止分裂。
【用法与用量】
在启动服用前，必须依赖基因活检或符合标准的突变检测确认患者存在对应的IDH1或IDH2易感突变。成人初始口服推荐剂量为每天单次口服50mg（或根据说明及医生判断每天1次40mg起始），应随白开水整粒吞服，吞咽时不得咀嚼碾坏。药物吸收极易受高分子量或高脂物质冲击，所以强烈建议每天固定空腹时间进行服用以确保最平稳血脑穿透性，长期持续用药直到经影像或专科判明肿瘤持续进展或出现不可接受反应。
【常见副作用】
该中枢抑制药物具有较好耐受表现，偶遇情况或实验室异常表现在于：疲惫感、持续一定阶段的头疼或轻型关节骨骼与肌肉酸痛、短暂腹泻反应以及血常规中部分可能观测到的轻度转氨酶指数（ALT及AST）升高。绝大多数无致命并发症特征，对生活质量无严重摧毁性损耗。
【禁忌与注意事项】
1. 重大肝损伤并发症：由于药物通过肝内重度代谢清场，如果因个例患者反应出现急危级别的ALT或AST（转氨酶）与胆红素共同暴涨，须紧急处理或永久停止并按药物引起的严重肝损伤收治。
2. 血脑穿透关联反应：小幅增加部分患者并发神经元癫痫及抽搐的潜伏风险，有类似抽搐病史患者需由神外紧密支持监管。
3. 有生育期需求患者务必在此间保持高质量双倍避孕方式（致死残胎及母体系统中毒确凿风险），且在停药不低于两个月期间严控怀孕。